中国从1999年开始在一些相关的法规中提到罕见病药品注册、临床试验和审批管理，但却没有具体的操作细节。除此之外，在病人用药和治疗、社会保障方面还没有一部针对罕见病的综合性法律。
从2006年全国人大代表孙兆奇第一次在全国人大会议上提交罕见病相关提案之后，每年包括瓷娃娃罕见病关爱中心在内的机构和个人（主要是医学背景的人大代表或政协委员）都向政府部门开展政策倡导，呼吁中国尽快出台罕见病法律。
令人欣慰的是，中国的有些省市在罕见病政策上首先走出了一步。2011年，上海在上海市少儿住院互助基金中对戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症等四种罕见病儿童给予每年不超过10万人民币的救助（2012年额度提高至20万人民币每年）。2011年设立了上海医学会罕见病专科分会。
山东省医科院成立罕见病重点实验室开展罕见病研究，最新消息，山东省即将设立省级的罕见病救助基金对罕见病患者开展社会救助。2011年10月，安徽省铜陵市出台罕见病医保新办法，从门诊、药物、转院三方面给予罕见病患者特殊照顾。
山东青岛市2012年7月颁布实施《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）》，对重大疾病、罕见病的特殊用药社会保障政策进行积极的探索。
而在中国，单病种来看，目前血友病是众多罕见病中医疗保障政策最多的疾病，在中国东部和中部大部分省份都已经对血友病治疗进行了不同程度的医疗保障，在各个省都建立了省级血友病诊疗和登记中心，日前卫生部刚刚针对血友病等几种大病开始推行更大范围的医疗保障政策试点。
当然，罕见病法律的制定需要至少卫生部、社会保障部、财政部以及民政部4大部门的协调，另外一部罕见病法律的执行必须要有，对目前中国现有的罕见病群体及发病率有充分的医学病理的研究和统计，必须建立罕见病的诊疗和科研中心，必须有必要的医生和充足的药物，必须要有财政支付能力及中央财政结算方式。
从2006年全国人大代表孙兆奇第一次在全国人大会议上提交罕见病相关提案之后，每年包括瓷娃娃罕见病关爱中心在内的机构和个人（主要是医学背景的人大代表或政协委员）都向政府部门开展政策倡导，呼吁中国尽快出台罕见病法律。
令人欣慰的是，中国的有些省市在罕见病政策上首先走出了一步。2011年，上海在上海市少儿住院互助基金中对戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症等四种罕见病儿童给予每年不超过10万人民币的救助（2012年额度提高至20万人民币每年）。2011年设立了上海医学会罕见病专科分会。
山东省医科院成立罕见病重点实验室开展罕见病研究，最新消息，山东省即将设立省级的罕见病救助基金对罕见病患者开展社会救助。2011年10月，安徽省铜陵市出台罕见病医保新办法，从门诊、药物、转院三方面给予罕见病患者特殊照顾。
山东青岛市2012年7月颁布实施《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）》，对重大疾病、罕见病的特殊用药社会保障政策进行积极的探索。
而在中国，单病种来看，目前血友病是众多罕见病中医疗保障政策最多的疾病，在中国东部和中部大部分省份都已经对血友病治疗进行了不同程度的医疗保障，在各个省都建立了省级血友病诊疗和登记中心，日前卫生部刚刚针对血友病等几种大病开始推行更大范围的医疗保障政策试点。
当然，罕见病法律的制定需要至少卫生部、社会保障部、财政部以及民政部4大部门的协调，另外一部罕见病法律的执行必须要有，对目前中国现有的罕见病群体及发病率有充分的医学病理的研究和统计，必须建立罕见病的诊疗和科研中心，必须有必要的医生和充足的药物，必须要有财政支付能力及中央财政结算方式。
温馨提示：答案为网友推荐，仅供参考
第1个回答 2020-04-29
在我国罕见病群体的现状应该是？比较惨的。因为罕见病查不出病因所以病情得不到有效的控制。所以对于治疗效果，都是微乎其微的。花费也比较昂贵。但是国内现在对这些罕见的病群体，提供了一些减免政策。这样会适量的减轻。这些患者的经济负担。
第2个回答 2020-04-29
在我国因病致贫现象还是比较普遍的，尽管有医疗保险，但农村报销比例相对较低，进口药物有些也不在报销之列，救助途径可以申请门特，门慢，申请大病救助等。
第3个回答 2020-04-29
我国正在一步步建立疾病保障机制，基本医保、大病保险、医疗救助、疾病应急救助等多道“兜底线”，让很多患者家庭免于陷入因病致贫、返贫的困境。
然而，受我国发展水平所限，当前的基本医疗保障制度仍难以把所有罕见病纳入保障体系。 首先，把罕见病纳入医保，投入成本过高，效果却非常不好，不符合保险分担风险的建立法则。比如“渐冻人症”，一年要花费四五万元药费，患病人数很少，却无法治愈。
还有些病一年光吃药就要几百万元，但是也不能改善患者的生存质量，面临的致死风险仍然极大。 其次，医保的制度定位是低水平、广覆盖，罕见病需要的是高水平投入，超出基本医疗保障的范畴。如果硬要把罕见病纳入基本医保，无异于“小马拉大车”，欲速则不达。 那么，政府能不能做点什么来救助他们？
政府至少有3件事可做：鼓励研发药物，保障药物供应，引导社会组织开展救助。利鲁唑是唯一证实能有效延长“渐冻人”生存时间的药物，但是很贵，政府可以鼓励国内药厂研发药物，生产仿制药物。
类似的“孤儿药”，政府要保障供应，以备患者救命。在基本医保逐步将罕见病纳入报销范围的过程中，放手让社会组织开展多种形式的救助，成为政府之外的重要补充力量。
然而，受我国发展水平所限，当前的基本医疗保障制度仍难以把所有罕见病纳入保障体系。 首先，把罕见病纳入医保，投入成本过高，效果却非常不好，不符合保险分担风险的建立法则。比如“渐冻人症”，一年要花费四五万元药费，患病人数很少，却无法治愈。
还有些病一年光吃药就要几百万元，但是也不能改善患者的生存质量，面临的致死风险仍然极大。 其次，医保的制度定位是低水平、广覆盖，罕见病需要的是高水平投入，超出基本医疗保障的范畴。如果硬要把罕见病纳入基本医保，无异于“小马拉大车”，欲速则不达。 那么，政府能不能做点什么来救助他们？
政府至少有3件事可做：鼓励研发药物，保障药物供应，引导社会组织开展救助。利鲁唑是唯一证实能有效延长“渐冻人”生存时间的药物，但是很贵，政府可以鼓励国内药厂研发药物，生产仿制药物。
类似的“孤儿药”，政府要保障供应，以备患者救命。在基本医保逐步将罕见病纳入报销范围的过程中，放手让社会组织开展多种形式的救助，成为政府之外的重要补充力量。
第4个回答 2020-04-29
中国罕见病的诊治现状:罕见病的知晓率低 。这与罕见病患病率和发病率极低、患病人数少且人群分散有关。“2018中国罕见病调研报告”显示，不仅普通民众对罕见病了解甚少，医务人员状况也不乐观。接受“罕见病的普遍认知调研”问卷的285名医生中(其中研究生以上学历超过77%)，33.3%的医生明确表示自己不了解罕见病，而受访医生整体学历、职称、工作医院的级别都高于全国平均水平。可以想象在基层医疗机构，这种现象会更为严重。
罕见病的临床诊断能力不足 临床工作中，罕见病就诊难，常常难以确诊。即便在美国，每位罕见病患者平均需要7.6年, 经历8位医生，被误诊过2～3次后才能确诊。。
罕见病治疗可及性差 罕见病的治疗方案极度缺乏。目前7 000多种罕见病中，只有不到5%有药物治疗。因而治疗罕见病的药物又称孤儿药，大部分费用极其高昂，每年治疗费用少则几万，多则几十、上百万，加之社会保障不足，多数患者及家庭难以承受。
罕见病的临床诊断能力不足 临床工作中，罕见病就诊难，常常难以确诊。即便在美国，每位罕见病患者平均需要7.6年, 经历8位医生，被误诊过2～3次后才能确诊。。
罕见病治疗可及性差 罕见病的治疗方案极度缺乏。目前7 000多种罕见病中，只有不到5%有药物治疗。因而治疗罕见病的药物又称孤儿药，大部分费用极其高昂，每年治疗费用少则几万，多则几十、上百万，加之社会保障不足，多数患者及家庭难以承受。
相似回答