基因工程药品的生产。许多药品的生产是从生物组织中提取的。因受材料来源限制产量有限，所以其价格往往十分昂贵。
微生物生长迅速，容易控制，适于大规模工业化生产。若将生物合成相应药物成分的基因导入微生物细胞内，让它们产生相应的药物，不但能解决产量问题，还能大大降低生产成本。
胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和价格之高可想而知。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2000L培养液就能产生100g胰岛素。大规模工业化生产不但解决了这种比黄金还贵的药品产量问题，还使其价格降低了30%-50%。
干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”。过去从人血中提取，300L血才提取1mg，其“珍贵”程度自不用多说。基因工程人干扰素α-2b（安达芬）是我国第一个全国产业化基因工程人干扰素α-2b，具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。人造血液、白细胞介素、乙肝疫苗等通过基因工程实现工业化生产，均为解除人类的病苦，提高人类的健康水平发挥了重大的作用。
基因诊断与基因治疗。运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷，不但准确而且迅速。通过基因工程给患有遗传病的人体内导入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。重症联合免疫缺陷患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或者病毒感染，就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因发生了突变，可以通过基因工程的方法治疗。
基因工程将使传统中药进入新时代
在“中药与天然药物”国际研讨会上，中国专家认为，转基因药用植物或器官研究、有效次生代谢途径关键酶基因的克隆研究、中药DNA分子标记以及中药基因芯片的研究等，已成为当今中药研究的热点，并将使传统中药进入一个崭新的时代。据北京大学天然药物及仿生学药物国家重点实验室副主任果德安介绍，转基因药用植物或器官和组织研究是中国近几年中药生物技术比较活跃的领域之一。
在转基因药用植物的研究方面，中国医学科学院药用植物研究所分别通过发根农杆菌和根癌农杆菌诱导丹参形成毛状根和冠瘿瘤进而再分化形成植株，他们将其与栽培的丹参作了形态和化学成分比较研究，结果发现毛状根再生的植株叶片皱缩、节间缩短、植株矮化、须根发达等；而冠瘿组织再生的植株株形高大、根系发达、产量高。丹参酮的含量高，这对丹参的良种繁育，提高药材质量具有重要意义。
果德安说，研究中药化学成分的生物合成途径，不仅有助于这些化学成分的仿生合成，而且还可以人为地对这些化学成分的合成进行生物调控，有利于定向合成所需要的化学成分。国内有关这方面的研究已经开始起步。据了解，中国在中药研究中生物技术应用方面的研究已经渐渐兴起，有些方面如药用植物组织与细胞培养，已积累了二三十年的经验，理论和技术都相当成熟，而且在全国范围内已形成了一定的规模。其中，中药材细胞工程研究正处于鼎盛时期。
果德安介绍说，面对许多野生植物濒于灭绝，一些特殊环境下的植物引种困难等问题，中国科学工作者开始探索通过高等植物细胞、器官等的大量培养生产有用的次生代谢物。研究内容包括通过高产组织或细胞系的筛选与培养条件的优化和通过对次生代谢产物生物合成途径的调控等，达到降低成本及提高次生代谢产物产量的目的。
此外，近来利用植物悬浮培养细胞或不定根、发状根对外源化学成分进行生物转化的研究也在悄然兴起，并已取得了一定的进展。
不仅如此，科学工作者更加重视对次生代谢产物生物合成途径调控的研究。这些研究都取得了令人兴奋的成果，说明中国的药用植物的细胞培养已进入一个崭新的时代。
果德安认为，今后研究的主要方向应集中在价值大且濒危的药用植物的组织细胞培养；对次生代谢产物的产生进行调控；一些重要中药化学成分的生物转化。另外，还应该加强动物药的生物技术研究。
生产最高效药物的转基因动物
转基因动物是一种个体表达反应系统，代表了当今时代药物生产的最新成就，也是最复杂、最具有广阔前景的生物反应系统。就通过转基因动物家畜来生产基因药物而言，最理想的表达场所是乳腺。因为乳腺是一个外泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响到转基因动物本身的生理代谢反应。从转基因动物的乳汁中获取的基因产物，不但产量高、易提纯，而且表达的蛋白经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活性，因此又称为“动物乳腺生物反应器”。1994年中科院曾邦析发表转基因禽类输卵管生物反应器并采用蛋清蛋白基因侧翼序列构表达载体《生物技术通讯》1997年第6期，1996年在北京举办了第一届国际转基因动物学术讨论会，2007年中国国家八六三计划列入指南。用转基因牛、羊等家畜的乳腺表达人类所需蛋白基因，就相当于建一座大型制药厂。这种药物工厂显然具有投资少、效益高、无公害等优点。
从生物学的观点来看，生物机体对能量的利用和转化的效率是当今世界上任何机械装置所望尘莫及的。因此，通过转基因动物来生产药物是迄今为止人们所能想象得出的最为有效、最为先进的方法。
转基因动物的乳腺可以源源不断地提供目的基因的产生（药物蛋白质），不但产量高，而且表达的产物已经过充分修饰和加工，具有稳定的生物活性。作为生物反应器的转基因运动又可无限繁殖，故具有成本低、周期短和效益好的优点。一些由转基因家畜乳汁中分离的药物蛋白正用于临床试验。
目前，我国在转基因动物的研究领域，已获得了转基因小鼠、转基因兔、转基因鱼、转基因猪、转基因羊和转基因牛。
虽然目前通过转基因动物（家畜）——乳腺生物反应器生产的药物或珍贵蛋白尚未形成产业，但据国外经济学家预测，大约十几年后，转基因动物生产的药品就会鼎足于世界市场。那时，单是药物的年销售额就超过250亿美元（还不包括营养蛋白和其他产品），从而使转基因动物（家畜）——乳腺生物反应器产业成为最具有高额利润的新型工业。
2000年12月25日，北京三只转基因羊的问世以及在此之前各种转基因蔬菜、水稻、棉花等，使人们对转基因技术备加关注，那么转基因技术到底是一种什么样的神秘技术呢？
中国工程院院士、上海儿童医院上海医学遗传研究所所长认为，转基因动物是指通过实验方法，人工地把人们想要研究的动物或人类基因，或者是有经济价值的药物蛋白质基因，通常称为外源基因，导入动物的受精卵（或早期胚胎细胞），使之与动物本身的基因组整合在一起。这样，外源基因能随细胞的分裂而增殖，并能稳定地遗传给下一代的一类动物。
北京市顺义区三高科技农业试验示范区的北京兴绿原生物科技中心总畜牧师田雄杰先生介绍说，转基因动物和转基因羊的意义，不在于羊本身，而是它们身上产出的羊奶可以提取α抗胰蛋白酶，它们中的每一只都可称为一座天然基因药物制造厂，价值连城。
田雄杰先生介绍，制备转基因羊，就是将人的α抗胰蛋白酶基因通过显微操作注进母羊受精卵的雄性细胞核，并使之与羊本身的基因整合起来，形成一体，这种新的基因组可以稳定地遗传到出生的小羊身上。小山羊也成了人工创造的与它们母亲不同的新品系，它们的后代也将带有这种α抗胰蛋白酶基因。这个过程有些类似植物的嫁接术。
制备转基因动物是项复杂的工作。目前，在转基因动物研制中，外源基因与动物本身的基因组整合率低，其表达往往不理想，外源基因应有的性质得不到充分表现或不表现。实验动物如牛、羊和猪的整合率一般为1%左右。这种情况的原因可能是多方面的，首先是目的基因的问题，不同的外源基因表达水平不相同，因每个个体而异；其次是外源基因表达载体内部各个部分的组合和连接是否合理等；还有一点更重要，就是外源基因到达动物基因组内整合的位置是否合理。科学家还弄不清楚整合在哪个位置表达高，哪个位置表达低，人们还无法控制外源基因整合的位置，而只能是随机整合。因此，整合率低也就在所难免。
尽管转基因动物还有一些技术亟待解决，但是转基因动物研究所取得的巨大进展，特别是它在各个领域中的广泛应用，已经对生物医学、畜牧业和药物产业产生了深刻影响。