尽管全世界都笼罩在新冠大流行的阴影中，但在这一年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了53种新药上市，是21世纪这20年以来第二高数量（仅次于59个）。但实际上，新药研发是一场巨大的冒险，53个成功上市的新药，背后是成千上万个失败。近日，FiercePharma总结了2020年全球十大临床试验失败案例，包括HIV疫苗、自闭症、新冠肺炎、癌症、阿尔兹海默等领域。其中制药巨头罗氏公司有三项进入榜单，分别是自闭症、阿尔兹海默症、三阴性乳腺癌项目，这也说明了罗氏愿意投入巨额资金开发这些高风险项目。这些临床试验的失败既对药企产生了重大影响，同样也影响了这些疾病患者。对于那些制药巨头，这些失败并不致命，但浪费的投资和错失的商业机会仍会造成不小损失，而对于那些小公司，甚至可能带来致命打击。
最接近成功的艾滋病疫苗惨遭失败，艾滋病（AIDS）是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的、危害性极大的传染病。一旦不幸感染了HIV，人体免疫系统将遭受严重破坏，进而引发各种临床症状。据WHO统计，目前全世界有超过3800万艾滋病患者，且仍在逐年增长。美国国家卫生研究院（NIH）牵头开展了代号为 HVTN 702 的大规模艾滋病疫苗临床试验，试验地点选择在了世界上艾滋病最为泛滥的国家之一的南非。
该试验在南非全国随机选择了14个登记地点，招募了5407名18-35岁健康男女。研究人员将其随机将其中一半参与者注射了该艾滋病疫苗，另一半注射安慰剂。该疫苗是由在泰国完成临床试验的RV144改进而来，由赛诺菲和GSK联合研发，一度被认为是最有希望的艾滋病疫苗。
然而，试验数据显示，接种疫苗组有129例感染，安慰剂组有123例感染，这意味着这个曾被全世界寄予厚望的疫苗，根本行不通，1.04亿美元的投资也宣告打水漂了。虽然该艾滋病疫苗惨遭失败，但艾滋病疫苗的研发并没有因此停下脚步，强生公司的名为Imbokodo的艾滋病疫苗，目前正在撒哈拉以南的非洲招募志愿者进行临床试验，计划于2021年公布初步结果。该疫苗也被称为“马赛克疫苗”，通过结合多种HIV病毒株片段，试图刺激广泛的免疫反应。
辉瑞/BioNTech和Moderna公司的新冠mRNA疫苗的成功，让全世界看到了mRNA疫苗的巨大潜力，今年年初，Moderna公司宣布，其开发的一种基于mRNA的实验性HIV疫苗被证明可以触发猴子中针对HIV样病毒的中和抗体的产生，这项基于mRNA技术的疫苗为艾滋病疫苗研究带来了新的希望。