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脊髓性肌肉萎缩基因
1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床,这种药可以治什么病?_百度知 ...
答:
据媒体报道,国际市场定价212.5万美元(折合人民币约为1358万元)是诺华旗下治疗SMA的AAV
基因
治疗药物,其中Zolgensma是全球首个治疗
脊髓性肌萎缩
症的基因疗法。一、该药物可以是什么病?全球目前仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。SMA药物可以治疗常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,主要治疗新生婴幼儿...
颈椎脊椎有哪些问题会导致
肌肉
减少?
答:
脊髓性肌萎缩
是指一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力肌萎缩的疾病,属常染色体隐性遗传病,临床并不少见,居致死性常染色体遗传病第二位。临床主要表现为进行性对称性下运动神经元性肌肉无力和萎缩,近端重于远端,下肢重于上肢,肌张力降低,腱反射减弱。本病目前尚无有效的治疗方法,主要为对症支持...
...意味着什么?【初步诊断:
脊髓性肌肉萎缩
症二型】
答:
您好!从您的病史及检查来看,应该可以诊断为
脊髓性肌萎缩
症。可称为2型或良性婴儿型。从目前的情况来看,仍没有特效的治疗手段。康复锻炼可能是目前最好的治疗,因为后期多因累及呼吸肌而危及生命,所以对于呼吸功能的锻炼更为重要,有些认认为练习唱歌可能有一定的帮助。(吴士文大夫郑重提醒:因不能...
SMA是什么病的英文简称?
答:
SMA是
脊髓性肌萎缩
症的英文简称(Spinal Muscular Atrophy ) Muscular 读法 英 ['mʌskjələ(r)] 美 ['mʌskjələr] adj(形容词). 肌肉的;肌肉发达的 短语 1、muscular dystrophy肌肉萎缩症 2、muscular tissue肌肉组织 3、muscular disease肌肉疾病 4、muscular tone肌肉紧张 5、muscular...
「我想学跳舞⋯」她5岁,却因为
脊髓肌肉萎缩
症一辈子走不动_百度知...
答:
认识
脊髓性肌肉萎缩
症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)婴幼儿死亡率最高的遗传性疾病,因为SMN1
基因
缺陷,无法产生足够的运动神经元存活蛋白(SMN),影响运动神经元正常运作。而脊髓及脑干的运动神经元退化,导致严重持续性的肌肉萎缩、无力,最终导致病患行走或进食困难,甚至无法呼吸。根据不同发病时间及疾病...
父亲55岁发现有进行
性肌肉萎缩
症,但母亲没有,而且家族也从没病史,请...
答:
肌肉萎缩症有很多种,遗传模式也不一样,需要你提供详细的症状来分析,可能是
脊髓性肌肉萎缩
症,它有一种类型(SMA IV)是成年才发病的,如果是的话,你就是携带者,需要检测
基因
SMA。
全球最贵药物纳入日本医保,这种药是治疗什么疾病的?
答:
全球最贵药物纳入日本医保,这种药是治疗疑难病症
脊髓性肌肉萎缩
症的。脊髓性肌肉萎缩症是由特定
基因
功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1~2人。据称,如果出生后不久就发病,若不使用呼吸机,许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因,争取恢复运动...
北京哪里可以做
脊髓
延髓
肌肉萎缩
症(肯尼迪氏症)
基因
检测?
答:
基因
信息是随着血缘关系来传播的。检测结果结合生殖技术可以帮助后代不再患有这种疾病。佳学基因在这个病的检测分析方面,有很多经验。一般采用抗凝静脉血进行检测。
肌肉萎缩性脊髓
侧索硬化症能不能治
答:
肌肉萎缩性脊髓
侧索硬化症属神经元变性疾病,不能治愈,最好的治疗是控病发展危机生命,在此基础上才能改善恢复部分功能,运动神经元性变性疾病是一慢性神经蚕食损害性疾病,发病后期治疗难以痊愈,其发病严重时可侵犯脊髓前角细胞和脑干神经核以及大脑运动皮质锥体细胞导致呼吸困难吞咽障碍而危及生命,约有5%-...
天生脊椎
性肌肉萎缩
,能治吗
答:
截止2020年9月,尚无治疗天生脊椎性肌肉萎缩的特效方法。治疗 1、药物治疗 2019年2月,国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5qSMA。5qSMA是该疾病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。2019年5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华公司首款治疗小儿
脊髓性肌肉萎缩
症的
基因
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